Zusammenfassung
Die PNH ist eine Erkrankung, bei der es aufgrund einer fehlenden Regulation des terminalen Komplementsystems vermehrt zur intravaskulären Hämolyse kommt.
PNH Patient:innen zeigen unspezifische Symptome, dazu gehören lebensbedrohliche Thrombosen.
Der Goldstandard der PNH-Diagnostik ist die Durchflusszytometrie mittels FLAER.
Die terminalen Komplementinhibitoren sind der Standard of Care bei der hämolytischen symptomatischen PNH.
Der Antikörper Ravulizumab ist die Weiterentwicklung von Eculizumab, dem ersten C5-Inhibtior, und ist sowohl für adulte, als auch pädiatrische PNH-Patient:innen, zugelassen.
Ravulizumab hemmt C5 sofort, vollständig und langanhaltend.
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Ravulizumab konnte in klinischen Studien über mehr als 2 Jahre gezeigt werden.