Behandlung der asymptomatischen PNH¹

In den Leitlinien wird die PNH in asymptomatisch und hämolytisch unterteilt und die hämolytische PNH wiederum danach, ob Symptome vorliegen. Die asymptomatische PNH wird zunächst mit Verlaufskontrollen alle 6-12 Monate überwacht. Daneben können eine supportive Therapie und eine primär prophylaktische Antikoagulation erwogen werden.

Behandlung der symptomatischen PNH¹

Bei der symptomatischen PNH werden Patient:innen mit hämolytischer Krise oder chronischer Hämolyse mit supportiver Therapie und in Erstlinie durch C5-Blockade mittels Eculizumab oder Ravulizumab behandelt. Liegt eine Thromboembolie vor, kommt ergänzend zu der C5-Blockade und supportiven Therapie eine Antikoagulation. 

Supportive Maßnahmen¹

Unter supportiven Maßnahmen werden folgende Behandlung zusammengefasst:¹

• Bluttransfusionen (Erythrozytenkonzentrate, Folsäure, ggf. Vitamin B12); Abb. 2
• Eisensubstitutionen
• Immunsuppressive Behandlungen
• ggf. Antikoagulations-Therapien

Nach einer Thrombose besteht trotz effektiver Antikoagulation ein Rezidivrisiko und somit für die meisten Patient:innen die Indikation für eine Komplementinhibition.¹

Kurative Therapie¹

Als potenziell einzige kurative Therapie¹ kann die allogene Stammzelltransplantation mit hohem Risiko abhängig von der Indikation in Erwägung gezogen werden. Eine Indikation liegt möglicherweise im Kontext einer schweren aplastischen Anämie vor, wenn aufgrund der Anämie eine Transplantationsindikation besteht. Die Stammzelltransplantation geht jedoch weiterhin mit einer hohen assoziierten Mortalität und Morbidität einher. Die Langzeitüberlebensrate beträgt 50 – 60 %.